自闭症药物治疗最新进展：Sangamo与诺华合作开发基因调控疗法

自闭症药物治疗有了最新进展：日前，基因编辑公司Sangamo（NASDAQ: SGMO）宣布与制药巨头诺华（NYSE: NVS）达成一项全球许可协议，诺华将会借助Sangamo的基因调控技术ZFP-TF，开发包括自闭症谱系障碍ASD靶点的基因调控疗法，并将其商业化。

Sangamo成立于1995年，总部位于美国加利福尼亚里士满，核心技术平台包括基因组编辑、基因调控、基因治疗和细胞治疗技术。经过 20 多年的发展，Sangamo已经成为了基因疗法领域的领导者。

“我们合作的目标是为神经发育障碍（包括自闭症）患者开发基因组疗法，这可能会改变这些终生疾病的病史。”Sangamo董事长兼首席执行官Sandy Macrae博士表示。他在锌指蛋白领域造诣颇深，曾于2013年获得诺贝尔医学奖提名，在药物开发领域拥有丰富的经验。

锌指蛋白（ZFPs）是人类基因组中最常见的基因之一，人体细胞会依靠锌指蛋白调节基因表达。它是一类识别并结合特定DNA序列的转录因子，促使细胞将靶向基因与成千上万个其他基因区分开。

在协议中，诺华将会使用Sangamo的基因组调控技术 ZFP-TF，上调或者激活神经发育障碍个体内低表达的基因。ZFP-TFs是一种经过工程化的锌指蛋白（ZFPs），其设计用于鉴定和结合DNA的精确序列，一旦与DNA的序列结合，与ZFPs连接的转录阻遏物结构域可移植该基因的表达，从而特异性地抑制或激活特定基因或等位基因的表达。

锌指核酸酶（ZFNs）是一种经过人工合成的限制性内切酶，由识别特定DNA序列的 ZFNs和核酸内切酶（FOKI）融合而成。通过人工改造ZFNs的锌指 DNA结合域，可以靶向不同的DNA序列，特异性结合以后，由FokI切割域特异性切割DNA序列。基于ZFNs这种特性，Sangamo研发了ZFN基因编辑技术，可特异性敲除基因，并将所需的治疗性基因精准插入目标位点。这项技术是目前主流三大基因编辑技术之一。

ZFN技术在基因编辑疗法方面的优势在于，它能精准靶向人类基因组中任何核苷酸、高效编辑核苷酸和基因序列，可以特异性编辑目标核苷酸或基因序列的任何位点。目前，Sangamo公司正在开发下一代ZFN技术，希望提高此技术的精确性、效率和特异性，这三点是自闭症治疗性基因组编辑技术的关键参数。

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