低龄重度自闭症药物治疗新希望：布美他尼

对于低龄重度自闭症患儿来说，他们的神经元处高可塑状态，有效且易获得的自闭症药物亟待研发，以改善核心症状。

不久前，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队，与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作，在Science Bulletin杂志上在线发表了一批论文，基于高循证的随机双盲安慰剂平行对照试验（RCT）实验设计，揭示一种价格便宜、药性温和、副作用小的利尿剂布美他尼口服片剂，有望成为适用于低龄重度自闭症治疗的新型药物。

布美他尼是一种广泛适用于儿科临床的利尿剂，具有改善自闭症社交沟通等核心症状的可能性。布美他尼应用于自闭症治疗，基于如下假设：布美他尼作为钠-钾-氯（Na-K-Cl）共转运体（NKCC1）的拮抗剂，可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，恢复自闭症相关的脑功能。然而，考虑到样本量小、年龄跨度大和缺乏安慰剂对照，布美他尼对低龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。

研究显示，为期三个月的布美他尼干预可以改善3-6岁自闭症儿童社交沟通和感知觉障碍等核心症状，为低龄重度自闭症儿童进行药物治疗带来希望。这项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验，其中71%为重度自闭症患儿。

本研究使用了一种新型神经影像技术，即磁共振波谱（MRS）技术，无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。提示布美他尼可能会帮助患儿，尤其是GABA功能受损的患儿。然而，自闭症存在病因异质性，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别，也可能就是病因异质性的一种体现，有必要进行后续深入研究。

目前，低龄重度自闭症治疗以康复训练为主，尚无有效的药物。而关于布美他尼的发现，有望为自闭症药物研发带来新突破。