干细胞治疗自闭症有科学依据吗？

自闭症干细胞疗法是一些私立医院和媒体近些年大肆宣传的一种自闭症治疗方法，收到广泛的关注和质疑。有人问了：干细胞治疗自闭症有科学依据吗？

干细胞治疗自闭症始于一位医生的偶然发现。早在1950年代，医生就开始使用骨髓移植治疗血液癌症，骨髓包含有成年干细胞，能够产生新的血液细胞。1980年代末，儿童血液癌症专家Joanne Kurtzberg和脐带血干细胞专家Hal Broxmeyer开始了合作。研究小组证明，脐带血细胞比成年人干细胞在血液癌症的治疗上效果更佳。而使用脐带血治疗的优势在于，供体和受体不需要特别吻合。

Kurtzberg意识到，脐带血在治疗有色人种的血液癌症方面有巨大优势，因为有色人种很难找到吻合的骨髓供体。1998年，她在杜克大学发起成立了Carolinas脐带血库，并在2005年开始建立全国性的脐带血库。在美国，每年有大约20万妇女将新生儿的脐带血捐献给公共的脐带血库或者科研实验室。2011年，FDA开始要求基于脐带血治疗的公司，提供安全和有效性数据。

1990年代晚期，Kurtzberg观察到一些非常有趣的现象：有代谢障碍和自闭症特质的儿童在接受脐带血移植后，不仅延长了生命，似乎还能预防大脑的退化，提高大脑功能。她推测，脐带血中的干细胞可能会进入大脑，修复损伤的脑组织。她还认为，脐带血中的其他细胞也能够分泌一些信号分子，突破脑血屏障，降低大脑的炎症，而自闭症患者的大脑存在发炎现象。

为了验证这个理论，Kurtzberg开始和杜克大学的自闭症研究者Geraldine Dawson合作。2014年，亚特兰大的公益组织Marcus基金会捐助了4千万美元，支持他们开展一个临床试验。Marcus基金会的负责人Bernie Marcus也是美国大型家居建材用品零售商家得宝的共同发起人，他宣称自己是“干细胞治疗自闭症的真正推动者”。据说，他亲自告诉位于巴拿马的干细胞诊所负责人，希望FDA能批准干细胞的自闭症疗法。

杜克大学关于干细胞治疗自闭症的临床试验，很快引起了各方批评：

2014年，加州大学旧金山分校的神经干细胞专家Arnold Kriegstein表示，这项研究就像是橄榄球赛中的“胡乱而希望渺茫的传球”，脐带血干细胞反转幼儿大脑中与自闭症相关结构变化的可能性微乎其微。他指出，“他们给出的脐带血治疗自闭症的各种理论依据都不靠谱。”

加州大学戴维斯分校的研究者Paul Knoepfler也在博客谈论干细胞产业问题，同样对该临床试验表示怀疑。他认为，自闭症的机制尚不清楚，这样的治疗没有意义。

然而，杜克研究小组还是在2017年发布了干细胞安全测试的临床数据，结果很乐观。临床医生和科研人员评估了22名2-5岁自闭症儿童注射一次干细胞后的结果，发现13名受试者在六个月后取得了进步。然而，这项研究没有对照组，无法证实接受干细胞治疗的儿童取得了进步。

接下来，他们报告称那些进步的受试者，受自闭症影响的大脑区域的链接明显增加。然而，他们没有公布任何支持大脑发炎理论的证据。

目前，Kurtzberg拒绝透露自闭症儿童的治疗费用，但是她承认，国外的就诊者需要缴纳15000美元保证金。这些钱涵盖将自闭症儿童自己的或者兄妹间吻合的脐带血，于45分钟通过静脉注射入自闭症儿童体内。她的小组计划每年治疗1000名儿童，而等待她们治疗的儿童需要排一年的队。她计划发表有安慰剂组的临床试验结果，来比较脐带血治疗的效果。

然而，加州萨克拉门托的Sutter医学研究所于2018年对29名自闭症儿童的脐带血移植临床试验，没有发现有效果的证据。美国卫生部（NIH）的临床试验登记了其他11个与自闭症相关的干细胞临床试验，其中3个几年前就停止了，另外3个的信息是状态“未知”，还有2个自行终止了。这些试验大多是在美国之外进行的，没有任何一个是随机双盲设计，一些临床试验甚至要求付费参与。这更像是一种市场推广的策略来诱惑受试者。

就连自闭症干细胞疗法的发起者Kurtzberg也承认，临床试验推动了那些不靠谱的干细胞治疗的发展，但是她强调，她的团队一直在告诉自闭症家庭实情，“我们不倡导毫无用处的自闭症治疗方法。”